Une petite fille de 12 ans atteinte de drépanocytose vient d’être guérie grâce à une technologie révolutionnaire. Derrière ce succès se cache CRISPR, l’outil qui permet de modifier l’ADN humain avec une précision chirurgicale.
Qu’est-ce que CRISPR exactement ?
CRISPR est un système d’édition génétique qui permet de couper et de remplacer des séquences spécifiques d’ADN. Imaginez un correcteur de texte, mais pour les gènes.
Découvert en 2012, ce procédé a révolutionné la biologie moléculaire. Ses inventeurs ont reçu le prix Nobel de chimie en 2020 pour cette découverte.
Le principe est simple : on identifie le gène défectueux, on le corrige, et on laisse les cellules faire le reste.
La drépanocytose vaincue
À Boston, une adolescente a reçu un traitement CRISPR pour sa drépanocytose. Résultat : plus aucune crise douloureuse depuis six mois.
Cette maladie affecte 100 000 personnes en France. Elle déforme les globules rouges, causant douleurs chroniques et complications cardiaques.
Le traitement a coûté 2,8 millions d’euros. Mais il a guéri définitivement la patiente. Une première mondiale.
Les autres maladies concernées
Les chercheurs travaillent sur des traitements CRISPR pour la dystrophie musculaire, la myopathie et même la fibrose kystique.
À Philadelphie, un essai clinique sur la bêta-thalassémie a montré une efficacité de 95%. Les patients n’ont plus besoin de transfusions sanguines.
L’Inserm collabore avec des laboratoires français pour adapter ces traitements au génome européen.
Les limites et les risques
CRISPR n’est pas sans danger. Des mutations imprévues peuvent survenir. Certaines modifications sont irréversibles.
L’Agence européenne du médicament exige des contrôles stricts sur cinq ans minimum avant commercialisation.
Le coût reste prohibitif. Un traitement CRISPR coûte entre 2 et 5 millions d’euros. Hors de portée de la plupart des patients.
Conclusion : l’avenir est dans nos gènes
CRISPR représente une révolution médicale sans précédent. Il ne guérit pas encore toutes les maladies, mais il ouvre des perspectives inédites.
Dans dix ans, modifier son génome pourrait être aussi banal qu’une vaccination. La science nous mène vers un futur où les maladies héréditaires n’existeront plus.